Przełomowa terapia genowa. Głuchy od urodzenia chłopiec odzyskał słuch

Szpital Dziecięcy w Filadelfii poinformował o zakończonej sukcesem eksperymentalnej terapii genowej pacjenta z dziedzicznym ubytkiem słuchu. Dzięki niej 11-letni chłopiec po raz pierwszy w życiu usłyszał dźwięki. Szpital w oświadczeniu przyznał, że ten kamień milowy stanowi nadzieję dla pacjentów na całym świecie z wadami słuchu spowodowanymi różnymi mutacjami genetycznymi.

Terapia genowa ubytku słuchu to coś, nad czym my, lekarze i naukowcy pracowaliśmy od ponad 20 lat – powiedział John Germiller ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii. - Chociaż terapia, którą przeprowadziliśmy u naszego pacjenta, miała na celu skorygowanie nieprawidłowości w jednym, bardzo rzadkim genie, badania te mogą otworzyć drzwi do przyszłego wykorzystania niektórych z ponad 150 innych genów powodujących utratę słuchu u dzieci – dodał. [...]